Γονιδιακή θεραπεία αντιστρέφει μία μορφή κληρονομικής τύφλωσης

Γονιδιακή θεραπεία αντιστρέφει μία μορφή κληρονομικής τύφλωσης

Την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση μιας κληρονομικής ασθένειας των ματιών που μπορεί να οδηγήσει τους πάσχοντες στην ολική τύφλωση, ενέκρινε ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA). Η θεραπεία διορθώνει μία συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη, την RPE65, η οποία εμποδίζει την ομαλή λειτουργία μιας πρωτεΐνης που είναι απαραίτητη για την όραση....

Περισσότερα