Το donidalorsen έλαβε άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για την πρόληψη του κληρονομικού αγγειοοιδήματος

2 Φεβρουαρίου, 2026
Dislike
0
  • Το donidalorsen είναι η πρώτη στην κατηγορία της, ριβονουκλεϊκού οξέος (RNA)-στοχευμένη, προφυλακτική θεραπεία για ασθενείς με κληρονομικό αγγειοοίδημα1
  • Το donidalorsen κατέδειξε σημαντική μείωση της συχνότητας εμφάνισης επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο στη μελέτη Φάσης 3 OASIS-HAE 1
  • Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική νόσος που προσβάλλει περίπου 15.000 άτομα στην Ευρώπη2

 

Η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.

Το ΚΑΟ είναι μια γενετική πάθηση που προκαλεί απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιακή χώρα, τα γεννητικά όργανα και τον λάρυγγα.3 Περίπου το 50% των ατόμων με ΚΑΟ εμφανίζει τα πρώτα συμπτώματα έως την ηλικία των 10 ετών, με τους περισσότερους να εμφανίζουν συμπτώματα ή το πρώτο τους επεισόδιο έως την ηλικία των 18 ετών.4 Άγχος και κατάθλιψη παρατηρούνται συχνά στους ασθενείς με ΚΑΟ, γεγονός που σχετίζεται με την απρόβλεπτη φύση, τη συχνότητα και τη βαρύτητα των επεισοδίων οιδήματος.5,6,7

«Ως η πρώτη RNA-στοχευμένη θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, το donidalorsen αποτελεί μια ευπρόσδεκτη εξέλιξη στις διαθέσιμες επιλογές για την πρόληψη των επεισοδίων», δήλωσε ο Henrik Balle Boysen, Πρόεδρος του HAE International (HAEi), του παγκόσμιου δικτύου ενώσεων ασθενών με κληρονομικό αγγειοοίδημα. «Η έγκρισή του προσφέρει στους ασθενείς και στους θεράποντες ιατρούς τους μια ακόμη επιλογή, ώστε η θεραπεία να μπορεί να ανταποκρίνεται καλύτερα στις ατομικές ανάγκες του καθενός.»

Η πιλοτική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη OASIS-HAE Φάσης 3 (n=90) κατέδειξε ότι η χορήγηση donidalorsen 80 mg κάθε τέσσερις εβδομάδες (Q4W) οδήγησε σε μείωση κατά 81% της συχνότητας εμφάνισης επεισοδίων ΚΑΟ ανά περίοδο 4 εβδομάδων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (μέσος αριθμός επεισοδίων 0,44 έναντι 2,26 αντίστοιχα) κατά τη συνολική περίοδο παρακολούθησης των 24 εβδομάδων, επιτυγχάνοντας το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης. Με χορήγηση κάθε οκτώ εβδομάδες (Q8W) παρατηρήθηκε μείωση κατά 55% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (μέσος αριθμός επεισοδίων 1,02).1

Την Εβδομάδα 24, το 91% των ασθενών που έλαβαν donidalorsen κάθε τέσσερις εβδομάδες (Q4W) παρουσίασε καλά ελεγχόμενη νόσο έναντι του 41% των ασθενών στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, σύμφωνα με την αξιολόγηση μέσω της Δοκιμασίας Ελέγχου Αγγειοοιδήματος (Angioedema Control Test). Παράλληλα, καταγράφηκαν βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής, οι οποίες τεκμηριώθηκαν με μείωση κατά 24,8 βαθμούς από την έναρξη της μελέτης στη μέση συνολική βαθμολογία του Ερωτηματολογίου Ποιότητας Ζωής για το Αγγειοοίδημα (Angioedema Quality-of-Life).1

Δεν εντοπίστηκαν σημαντικά ζητήματα ασφάλειας στη μελέτη, με παρόμοια προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών για τα σχήματα Q4W και Q8W.1 Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες με το donidalorsen περιλαμβάνουν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, αυξημένα ηπατικά ένζυμα και αντιδράσεις υπερευαισθησίας (συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας).8

«Η έγκριση του donidalorsen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί μια ιδιαίτερα θετική εξέλιξη για την ιατρική κοινότητα που ασχολείται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα», δήλωσε ο Καθηγητής Danny Cohn, Παθολόγος, Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο του Άμστερνταμ. «Με ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές, το donidalorsen έχει καταδείξει κλινική αποτελεσματικότητα και αποτελεί μια ουσιαστική προσθήκη στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές μας.»

Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. και η Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. το 2023 προχώρησαν σε συμφωνία για την εμπορική διάθεση του donidalorsen στην Ευρώπη, η οποία στη συνέχεια επεκτάθηκε και στην περιοχή Ασίας–Ειρηνικού. Η Ionis διατηρεί την ευθύνη για την κλινική ανάπτυξη του donidalorsen και την κυκλοφορία του στις ΗΠΑ, ενώ η Otsuka, αξιοποιώντας την εξειδίκευσή της στα σπάνια νοσήματα και την εμπορική επιχειρησιακή της βάση, προετοιμάζει την κυκλοφορία του φαρμάκου σε νέες αγορές.

«Είμαστε υπερήφανοι για την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής να εγκρίνει τη χρήση του donidalorsen στο κληρονομικό αγγειοοίδημα. Η έγκριση αυτή αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη συνεργασία της Otsuka και της Ionis, που έχει ως επίκεντρο την κάλυψη σημαντικών, ανεκπλήρωτων μέχρι σήμερα, ιατρικών αναγκών σε ένα απαιτητικό και σπάνιο νόσημα», δήλωσε ο Andy Hodge, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. «Θέλουμε να ευχαριστήσουμε όλους εκείνους που συνέβαλαν με αφοσίωση στην ανάπτυξη και διάθεση αυτής της νέας θεραπευτικής επιλογής για τους ασθενείς, τόσο στην Otsuka όσο και στην Ionis.»

Η απόφαση βασίστηκε στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) τον Νοέμβριο του 2025. Η νέα άδεια κυκλοφορίας ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

Το donidalorsen

Το donidalorsen είναι η πρώτη στην κατηγορία της, RNA-στοχευμένη προφυλακτική θεραπεία, η οποία χορηγείται υποδορίως.1 Πρόκειται για ένα συζευγμένο με συνδέτη, αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO), το οποίο μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης στο ήπαρ, διακόπτοντας το μονοπάτι που οδηγεί στην εμφάνιση επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ).1,9 Τον Αύγουστο του 2025, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε τη χρήση του donidalorsen ως προφυλακτική αγωγή για την πρόληψη επεισοδίων ΚΑΟ σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω.10

Κληρονομικό αγγειοοίδημα (ΚΑΟ)

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα (ΚΑΟ) είναι μια σπάνια, χρόνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, η οποία προσβάλλει περίπου 15.000 άτομα στην Ευρώπη.2 Η πάθηση προκαλείται κυρίως από κληρονομική ανεπάρκεια (HAE-1) ή δυσλειτουργία (HAE-2) του αναστολέα της C1 εστεράσης, γεγονός που οδηγεί σε ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης στο πλάσμα, με αποτέλεσμα την υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης.11,12,13. Τα συμπτώματα του ΚΑΟ συνήθως εμφανίζονται στην παιδική ηλικία ή στην πρώιμη ενήλικη ζωή, με ορισμένα άτομα να παρουσιάζουν τα πρώτα επεισόδια ήδη από την ηλικία των δύο ετών. 6, 11

Σχετικά με την Otsuka

Η Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. είναι μια εταιρεία υγειονομικής φροντίδας που επικεντρώνεται στο να αξιοποιεί τις δυνατότητες κάθε ατόμου για τη βελτίωση της ευεξίας του. Ο ιατρικός τομέας της εταιρείας περιλαμβάνει θεραπείες και διαγνωστικές εφαρμογές τόσο για τη σωματική όσο και για την ψυχική υγεία. Οι δραστηριότητες που αφορούν τα φαρμακευτικά διατροφικά σκευάσματα (nutraceuticals) υποστηρίζουν τη διατήρηση και τη βελτίωση της καθημερινής υγείας. Τα προϊόντα και οι υπηρεσίες της Otsuka βασίζονται σε τεκμηριωμένα επιστημονικά δεδομένα και καθοδηγούνται από την εταιρική της φιλοσοφία: Otsuka – άνθρωποι που δημιουργούν νέα προϊόντα για καλύτερη υγεία σε όλο τον κόσμο. Η Otsuka Europe απασχολεί περίπου 500 εργαζομένους και δραστηριοποιείται στους τομείς των ψυχιατρικών και νευρολογικών διαταραχών, της νεφρολογίας και της ανοσολογίας, της αιματο-ογκολογίας, καθώς και των ψηφιακών θεραπευτικών εφαρμογών.

Η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. ανήκει στον όμιλο Otsuka Pharmaceutical Company Ltd., θυγατρικής της Otsuka Holdings Co. Ltd., με έδρα το Τόκιο της Ιαπωνίας. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Otsuka, επισκεφθείτε το www.otsuka-europe.com ή το προφίλ της εταιρείας στο LinkedIn εδώ.

Η GENESIS Pharma είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία με εξειδίκευση στη διάθεση καινοτόμων φαρμακευτικών προϊόντων για σοβαρά και σπάνια νοσήματα στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη. Ιδρύθηκε το 1997 και ήταν μεταξύ των πρώτων φαρμακευτικών εταιρειών στην Ευρώπη με εξειδίκευση στο marketing, τις πωλήσεις και τη διάθεση βιοφαρμακευτικών προϊόντων. Διατηρεί ένα ισχυρό χαρτοφυλάκιο φαρμάκων σε θεραπευτικούς τομείς όπου υπάρχουν σημαντικές θεραπευτικές προκλήσεις και ανάγκες, μέσω μακροχρόνιων στρατηγικών συμμαχιών με ορισμένες από τις κορυφαίες βιοφαρμακευτικές εταιρείες παγκοσμίως. Μάθετε περισσότερα για την GENESIS Pharma στο www.genesispharma.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn.

 

 

 

 

 

ΕΠΙΣΤΗΜΟΝΙΚΕΣ ΠΗΓΕΣ

  1. Riedl MA, et al. N Engl J Med 2024;391(1):21–31.
  2. Lumry WR. Hereditary angioedema: the economics of treatment of an orphan disease. Front Med (Lausanne). 2018;5:22.
  3. Raasch J, et al. World Allergy Organ J 2023;16(6):100792.
  4. HAE International. Attack Triggers. Διαθέσιμο: https://haei.org/what-is-hae/attack-triggers/ Ημερομηνία πρόσβασης Ιανουάριος 2026
  5. Chong-Neto HJ, World Allergy Organ J 2023;16(3):100758
  6. Busse P, et al. J Allergy Clin Immunol Pract 2021;9(1):132–150.e3
  7. Banerji A, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2020;124:600–607.
  8. European Medicines Agency. Donidalorsen. Ημερομηνία πρόσβασης Δεκέμβριος 2025
  9. Riedl MA, et al. J Allergy Clin Immunol Pract 2025;13(9):2381–2389.
  10. S. Food and Drug Administration. Orphan Drug Designations and Approvals – Donidalorsen. Διαθέσιμο: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=961723 Ημερομηνία πρόσβασης Ιανουάριος 2026
  11. Maurer M, et al. Allergy 2022;77(7):1961–1990.
  12. Santacroce R, et al. Review J Clin Med 2021:10(9):2023.
  13. Longhurst HJ, Bork K. Br J Hosp Med (Lond) 2019:2;80(7):391–398.
GENESIS Pharma3 Κλινική Έρευνα10 Φαρμακευτικές εταιρείες189