Η Bayer ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων έχει γνωμοδοτήσει  θετικά  για την άδεια κυκλοφορίας του σκευάσματος  BAY94-9027 για τη θεραπεία και την προφύλαξη των αιμορραγιών σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία και είναι ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α.

Η εισήγηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση  βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3 PROTECT VIII. Το BAY94-9027 έλαβε πρόσφατα έγκριση από τον FDA στις ΗΠΑ όπου διατίθεται  με την εμπορική επωνυμία Jivi®.

Τι είναι η αιμορροφιλία;

Η αιμορροφιλία είναι μία σπάνια γενετική αιμορραγική διαταραχή που εμποδίζει την σωστή  πήξη του αίματος. Προσβάλλει περισσότερο τους άνδρες, εμφανίζεται κατά τη γέννηση και δεν θεραπεύεται: πρόκειται για μια δια βίου και συνήθως κληρονομική διαταραχή. Τα άτομα με αιμορροφιλία δεν έχουν επαρκή παράγοντα πήξεως ενώ η σοβαρότητα της κατάστασης ποικίλλει από άνθρωπο σε άνθρωπο και  εξαρτάται από το ποσοστό του παράγοντα πήξεως που λείπει.

Υπάρχουν δυο τύποι αιμορροφιλίας: Η αιμορροφιλία Α, η οποία προκαλείται από έλλειψη του παράγονται VIII της πήξεως και η Αιμορροφιλία Β, η οποία προκαλείται από την έλλειψη του παράγονται IX της πήξεως. Η Αιμορροφιλία Β είναι αρκετά σπανιότερη από την αιμορροφιλία Α.

Η θεραπεία με BAY94-9027

Το BAY94-9027 είναι μια θεραπεία υποκατάστασης  με ανασυνδυασμένο  παράγοντα VIII (rFVIII), που σημαίνει ότι αντικαθιστά τον παράγοντα FVIII που βρίσκεται σε έλλειψη ή απουσιάζει  σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας άνω των 12 ετών με αιμορροφιλία Α. H θεραπεία υποκατάστασης του FVIII είναι η καθιερωμένη αγωγή για την πρόληψη και την αντιμετώπιση των αιμορραγιών, έχοντας καταδείξει αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε κλινικές μελέτες δεκαετιών αλλά και στην καθημερινή κλινική πρακτική.

“Για τους γιατρούς που θεραπεύουν ασθενείς με αιμορροφιλία Α, με μεγάλο εύρος εξατομικευμένων αναγκών, είναι σημαντικό  να έχουμε τη δυνατότητα να προσφέρουμε μια θεραπεία η οποία θα παρέχει σταθερά επίπεδα παράγοντα VIII στο αίμα και συνεπώς καλή προστασία από αιμορραγίες“, δήλωσε ο καθηγητής Dr. Oldenburg, Διευθυντής του Κέντρου Αιμορροφιλίας στην Πανεπιστημιακή Κλινική στη Βόννη της Γερμανίας. “Το BAY94-9027 σχεδιάστηκε για να έχει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής αξιοποιώντας την αποδεδειγμένη τεχνολογία της πεγκυλίωσης (PEG), η οποία επεκτείνει την ικανότητα του αίματος να πήζει για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα“.

“Μετά την έγκριση του BAY94-9027 στις ΗΠΑ, η θετική σύσταση της CHMP αποτελεί σημαντικό βήμα προόδου για τα άτομα με αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη. Η Bayer έχει επίσης υποβάλει αίτηση άδειας κυκλοφορίας για το BAY94-9027 σε άλλες χώρες“, δήλωσε ο Dr. Joerg Moeller, μέλος της εκτελεστικής επιτροπής του Τομέα Φαρμάκων της Bayer AG’s και επικεφαλής του τμήματος Έρευνας και Ανάπτυξης.